Pourquoi la médecine de précision pourrait changer l’avenir des MII pédiatriques
Pour les enfants et les jeunes vivant avec une maladie inflammatoire de l’intestin (MII), les enjeux liés à l’obtention du bon traitement — et surtout du bon traitement dès le départ — sont particulièrement élevés. Une maladie qui débute durant l’enfance peut affecter la croissance, la puberté, la santé osseuse et le bien-être émotionnel, avec des conséquences qui peuvent durer toute une vie.
La Dre Anne Griffiths, gastroentérologue pédiatrique à l’Hôpital pour enfants de Toronto (SickKids) et cheffe de file nationale en matière de soins pédiatriques liés aux MII, consacre sa carrière à traiter des enfants dont la maladie ne suit pas toujours une évolution prévisible depuis des décennies.
C’est précisément dans cette zone d’incertitude que la médecine de précision intervient.
Le traitement initial peut ressembler à un tâtonnement
« L’un des plus grands défis liés aux MII pédiatriques, explique la Dre Anne Griffiths, est que nous ne savons souvent pas avec certitude si un enfant aura besoin d’un traitement précis ou y répondra favorablement, ni quelle sera l’évolution clinique de sa maladie au fil du temps. »
Aujourd’hui, les traitements sont choisis dans le cadre d’une prise de décision partagée, en s’appuyant sur les résultats des essais cliniques et sur l’expérience des médecins. Certains enfants répondent bien au premier traitement sélectionné, tandis que d’autres n’y répondent pas, perdant un temps précieux pendant que l’inflammation continue de progresser sans être contrôlée. Lorsque tous les patients sont traités de la même manière, certains risquent d’être surtraités, tandis que d’autres sont sous-traités s’ils ne reçoivent pas rapidement le traitement le plus efficace disponible, avant la progression de l’inflammation.
La médecine de précision vise à éviter le surtraitement et le sous-traitement en utilisant des marqueurs biologiques présents dans l’ADN, le sang ou le microbiome du patient afin d’associer chaque personne au bon traitement, au bon moment, avant que les enfants ne manquent des étapes clés de leur développement.
L’enfance : une fenêtre d’intervention critique
Les données probantes s’accumulent et montrent que chez de nombreuses personnes — particulièrement celles atteintes de la maladie de Crohn —, l’inflammation débute bien avant l’apparition des symptômes. Cette phase préclinique pourrait représenter une importante fenêtre d’intervention, surtout chez les enfants.
« Si nous sommes en mesure d’identifier les tout premiers signes biologiques de la maladie, explique la Dre Anne Griffiths, il y a un réel potentiel non seulement pour traiter les MII plus tôt, mais aussi pour modifier complètement l’évolution de la maladie. »
Pour les enfants qui ont reçu leur diagnostic à un jeune âge, une médecine de précision orientant le choix optimal du traitement pourrait aider à prévenir les poussées répétées, réduire les hospitalisations et éviter des dommages irréversibles à l’intestin. À l’avenir, elle pourrait même rendre possible la prévention chez les enfants les plus à risque, comme les frères, sœurs ou enfants de personnes atteintes d’une MII.
Un message d’espoir pour les familles
Pour les parents et les jeunes confrontés à un diagnostic de MII, la Dre Griffiths tient à transmettre un message important : il y a de véritables raisons d’être optimiste.
« Nous disposons déjà de traitements bien meilleurs que ceux d’il y a une génération, dit-elle. La plupart des enfants poursuivent leur vie normalement et mènent une vie active et bien remplie. »
La médecine de précision est la prochaine grande avancée : elle aidera les cliniciens à choisir les traitements plus judicieusement, à éviter des effets néfastes inutiles et à offrir des soins adaptés à la biologie propre à chaque enfant.
« Nous n’y sommes pas encore, ajoute-t-elle, mais nous avançons vers un avenir où chaque enfant recevra les soins qui lui conviennent réellement — et non simplement ceux qui fonctionnent pour le patient moyen. »
Grâce aux investissements nationaux, à la collaboration et au leadership d’organismes comme Crohn et Colite Canada, cet avenir est plus proche que jamais.